L’ultimo giorno di febbraio ricorre la Giornata mondiale delle malattie rare (Rare Disease Day), movimento globale sulle malattie rare che lavora per l’equità nelle opportunità sociali, nell’assistenza sanitaria e nell’accesso alla diagnosi e alle terapie per le persone che vivono con una malattia rara.
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EMA approva farmaci rivoluzionari per malattie gravi o rare. Ma test inadeguati e costi altissimi sono un problema
Si punta su DNA, RNA, editing genetico e ingegneria tissutale al posto delle molecole di sintesi chimica
Tra il mese di aprile e quello di giugno l’European Medicines Agency (EMA) ha approvato l’impiego di due nuovi farmaci per le “terapie avanzate” Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) e autorizzato un’indicazione d’uso aggiuntiva per un paio di quelli già disponibili.